SMA HASTASI ÇOCUKLARIN AİLELERİ ZOR DURUMDA...

Ayhan Kızıltan, ben@ayhankiziltan.com, Mersin, 24.09.2025

Dün ziyaretime Nadir Hastalıklardan ve tedavisi çok pahalı olan SMA hastası Alim Asaf Konat bebeğin dedesi, babası, amcası ve benim bir dostum geldiler.

Alim Asaf’ın durumunu anlattılar, çabalarıyla 2 milyon dolar tutması öngörülen maliyetin %38’ini toplayabilmişler, tabii burada kendilerine destek olan duyarlı ve iyiliksever insanlarımıza da teşekkür etmeliyiz. Çaresizlik, endişe ve üzüntülü bir telaş içindeydiler; hele dedesi...

Eskiden varlıklıydım, ama çok sıkıntılarla karşılaştım her şeyimi yitirdim; torunumu yaşatmak için umutlu olmak istiyorum diyor. Gözleri doluyor…

Babası Latif Konat ise sesini duyurmak, çocuğuna bir destek sağlamak için nasıl yırtındığı, çabaladığını anlatıyor. Yetkili ve etkili insanlara ulaşmak çok zor diyor. Onlara ulaşabilmek için etkinliklerde çocuğumun afişini açıp yüksek sesle durumu toplumun içinde dile getiriyorum, biz dilenci değiliz; yalnızca evladımızı yaşatmanın peşindeyiz diyor.

Büyükşehir Belediye Başkanı bir canlı TV Yayını kampanyasıyla hayli destek olmuş Alim Asaf’a.

Her çocuk gibi pek sevimli olan Alim Asaf 15 Şubat 2021 tarihinde Mersin’de doğmuş. 27 Aylıkken SMA teşhisi konmuş Alim Asaf’a.

Her doğan bebek belli bir yaşa gelene kadar devletin evladıdır. Devlet onlara bakmakla yükümlüdür. Bu anlayışla SMA gibi nadir hastalıkların tedavisi ve ilaç giderleri devlet tarafından karşılanmalıdır.

Hiçbir aile çocuklarının yaşam hakkı için sokaklarda, iş insanlarının kapısında, yetkililerin ve siyasetçilerin peşinde koşarak yardım istemek zorunda kalmamalıdır.

ALİM ASAF'A BAĞIŞ YAPMAK İSTERSENİZ BİLGİLER AŞAĞIDADIR:

VALİLİK ONAYLI BAĞIŞ HESAPLARI:

Alıcı        : ALİM ASAF KONAT

TL           : TR10 0006 4000 0016 6050 5466 62

DOLAR  : TR14 0006 4000 0029 6050 1465 57

EURO    : TR31 0006 4000 0026 6050 1465 42

KAMPANYA E-DEVLET KONTROLÜ İÇİN:

FAALİYET NO: 33.2024.2421

İsim: ŞÜKRAN KONAT

Türkiye’de Nadir Hastalıklardan SMA’nın Mevcut Durumu

• Türkiye’de yaklaşık 3.000 SMA hastası vardır. Her yıl ortalama 150 bebek SMA ile doğmaktadır.

• Tedaviler:  

- Spinraza (Nusinersen): SGK kapsamında, ücretsiz  

- Risdiplam (Evrysdi): 2025 itibarıyla SGK kapsamında  

- Zolgensma (Gen Terapisi): Dünyanın en pahalı tedavisi (~2 milyon $), Türkiye’de henüz SGK kapsamında değil

• Aileler, Zolgensma için bağış kampanyaları düzenlemek zorunda bırakılıyor.

Bugün SMA için kesin, kalıcı bir tedavi yoktur. Ancak artık SMA tedavisiz ölümcül bir hastalık olmaktan çıkmış; erken tanı + uygun ilaç tedavisi + yoğun fizyoterapi ile birçok çocuk ve genç yaşamını bağımsız şekilde sürdürebilecek düzeye gelebilmektedir.

En etkin ilaç ve tedavi yöntemi 2 milyon dolar maliyeti olan Zolgensma ile yapılan kürler.

Mevcut Devlet Destekleri

Devlet Nadir Hastalıklar için aslında pek çok destek sağlıyor.

• Spinraza ve Risdiplam tedavileri ücretsizdir.

• Solunum cihazı, tekerlekli sandalye gibi medikal cihazlar SGK tarafından sağlanır.

• Evde bakım aylığı, engelli aylığı ve vergi muafiyetleri uygulanıyor.

• SMA taşıyıcılık testleri evlilik öncesi ücretsiz yapılır.

Devlet Desteklerinin yanısıra Sivil Toplum Kuruluşları da bazı ek destekler yapmaktadır.

• Tıbbi cihaz & medikal malzeme desteği: Örneğin solunum cihazı, yardımcı ekipman, sarf malzemeleri desteği gibi ihtiyaçlar vakıf / dernekler aracılığıyla karşılanabiliyor.

• Kira desteği: Bazı ailelere kira yardımı sağlanabiliyor.

• Eğitim bursları: SMA hastalarının ve yakınlarının eğitimine destek olmak adına burs programları mevcut.

• Kırtasiye desteği, diğer sosyal yardımlar: Dernekler aracılığıyla kırtasiye malzemesi, sosyal yardım, psikososyal destek uygulamaları yapılabiliyor.

Sorunlar

• Zolgensma erişimi yok.

• Aileler bağış kampanyaları yapmak zorunda kalıyor.

• Gelir farklılıkları eşitsizliğe yol açıyor.

• SMA dışındaki nadir hastalıklar için de benzer sorunlar mevcut.

Kampanyalarla ilgili tartışmalar da oluyor tabii:

Halk desteği: Toplumun geniş kesimleri kampanyalara katılıyor, ünlüler ve sosyal medya fenomenleri destek veriyor.

Şeffaflık sorunu: Bazı kampanyalarda para toplanma ve kullanma süreçleri tartışma konusu oldu. Bu nedenle kampanyalar valilik iznine ve denetime bağlandı.

Psikolojik etkiler: Aileler, çocuklarını yaşatabilmek için sosyal medyada sürekli yardım çağrısı yapmak zorunda kalıyor; bu durum ciddi bir duygusal yük yaratıyor.

Uluslararası Örnekler

• Fransa: Ulusal Nadir Hastalık Planları, referans merkezler, devlet fonlaması.

• Almanya: NAMSE ağı, sigorta kapsamında tedaviler.

• İngiltere: NICE-HST programı, Innovative Medicines Fund.

• Ortak nokta: Nadir hastalık fonları ile dayanışma yaklaşımı.

Zolgensma, ABD, Avrupa, Japonya ve birçok gelişmiş ülkede uygulanıyor.

Türkiye’de henüz ruhsatlı olmadığı için SGK kapsamına alınmadı ve rutin uygulanmıyor.

Yalnızca özel izinli, sınırlı vakalarda Sağlık Bakanlığı’nın onayıyla uygulanma imkânı olabiliyor.

Türkiye İçin Önerilen Model: Nadir Hastalık Fonu (NHF)

• Amaç: Yüksek maliyetli nadir hastalık ilaçlarının devlet güvencesi altına alınması.

• Finansman: Genel sağlık sigortası + Hazine katkısı + küçük katkı payı opsiyonu; üreticiyle risk paylaşımı.

• Yönetişim: SGK bünyesinde özel Nadir Hastalıklar Dairesi.

• Erken Tanı: Bebeğin hücrelerinde çeşitli genetik testler yapılarak SMA tanısı anne karnında konabilir.

• Altyapı: Ulusal hasta kayıt sistemi, yenidoğan taraması, başvuru merkezleri.

• Performans: Erişim süresi, klinik sonuç, coğrafi eşitlik, şeffaf raporlama.

Finansal Simülasyon (Özet)

Türkiye'de yaklaşık 26 milyon SGK'lı var.

• 3.000 SMA hastasına Zolgensma verilirse: kişi başı aylık ek prim ≈ 90–120 TL.

• Sadece yıllık yeni doğan 150 bebek için: kişi başı aylık ≈ 30–40 TL prim yeterlidir.

• Bu da sürdürülebilir bir fon için makul düzeyde bir yük getirir.

• Bu primler “Nadir Hastalık Tedavi Fonu” altında Anayasa güvencesine alınıp başka hiçbir yerde kullanılamamalıdır.

Sonuç ve Çağrı

Türkiye,

her çocuk devletin evladıdır ilkesinden hareketle Nadir Hastalık Fonu’nu kurmalıdır. Hiçbir aile sokakta bağış kampanyası yapmak zorunda bırakılmamalıdır. Tüm çocuklar eşit ve adil sağlık hakkına kavuşmalıdır. Bu fon, sosyal devletin en somut göstergelerinden biri olacaktır.

Kentlerde bireysel bağış kampanyaları etkili kişiler (vali, belediye başkanı, oda başkanları, popüler insanlar…) tarafından el verilmedikçe pek başarıya ulaşamıyor.

Canlı TV Kampanyaları, Sosyal Medya Paylaşımları, kalabalık cadde ve meydanlarda kurulan kumbara stantları ne yazık ki ilaç olamıyor bu çocuklarımızın dertlerine.

Devlet bu konuda ciddi bir yapılanma içine girene kadar kısa vadede kentlerin valileri ve belediye başkanlarının önderliğinde “Nadir Hastalık Destek Havuzları” oluşturulmalıdır. Nasıl ki spor kulüpleri için iş insanlarına, büyük firma ve kurumlara maddi destek çağrısı yapılıyorsa, Nadir Hastalık Havuzuna da maddi destek çağrısı yapılmalıdır.

SMA ya da bir başka Nadir Hastalıkla boğuşan her çocuk toplumun, dolayısıyla devletin evladıdır.

ÇOCUKLARIN YAŞAM HAKKINI SAĞLAMASI GEREKİYOR DEVLETİN.